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Augenkrankheiten und Gentherapie

Auf dem Vormarsch der Gentherapie wurde deutlich, dass sich einige Gewebe besser als andere dafür eignen, mit Genen versorgt zu werden. Dazu gehört auch das Auge, das mehrere Vorteile bietet. Die retinale Gentherapie hat in den letzten drei Jahrzehnten erhebliche Fortschritte gemacht. Die ersten Bemühungen galten der umfassenden Erforschung und Optimierung der Transduktionsfähigkeiten von Genverabreichungsvektoren, der Definition geeigneter intraokularer Verabreichungswege und dem Nachweis der Wirksamkeit in Tiermodellen für erbliche Netzhauterkrankungen (IRDs).

Schematische Darstellung der Netzhaut und des Expressionsmusters von retinalen Genen. Gene, für die sich Gentherapieansätze in der klinischen Prüfung befinden, sind fett gedruckt. RPE: retinales Pigmentepithel.

Abb. 1: Schematische Darstellung der Netzhaut und Expressionsmuster retinaler Gene. Gene, für die sich gentherapeutische Ansätze in der klinischen Prüfung befinden, sind fett gedruckt. RPE: Retinales Pigmentepithel.

Erbliche Erkrankungen des Auges

Zu den erblichen Netzhautdystrophien (IRDs) gehören eine Reihe seltener Erkrankungen, die durch genetische Defekte verursacht werden. Diese Erkrankungen führen zu einer fortschreitenden Degeneration der Netzhaut. IRDs eignen sich gut für eine Gentherapie, da die zugrunde liegenden Mutationen gut verstanden sind. Darüber hinaus hat sich die Verabreichung des Therapeutikums über AAVs oder LVs bewährt. Die Entwicklung der okulären Gentherapie in den letzten zwei Jahrzehnten hat sich hauptsächlich auf erbliche Netzhauterkrankungen konzentriert, da die Genetik vieler dieser Erkrankungen gut charakterisiert ist und die Behandlungsmöglichkeiten für diese seltenen Erkrankungen begrenzt sind.

Die häufigsten IRDs sind die IRDs, die sich durch eine fortschreitende Netzhautdegeneration auszeichnen.

Die häufigsten IRDs sind:

Leber kongenitale Amaurose (LCA)

Produkt
Reaktivität
Klonalität
Applikation
Validierungen
Kat. Nr.
Menge
Datenblatt
Reaktivität Human
Klonalität Polyclonal
Applikation ELISA, IF, IHC
Validierungen
  • (3)
Kat. Nr. ABIN334371
Menge 100 μg
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human, Mouse
Klonalität Polyclonal
Applikation ELISA, ICC, IF, WB
Validierungen
  • (2)
Kat. Nr. ABIN6257056
Menge 100 μL
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Rat
Klonalität Polyclonal
Applikation ELISA, WB
Validierungen
  • (2)
Kat. Nr. ABIN238680
Menge 100 μg
Datenblatt Datenblatt

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Anti-Human-Sekundärantikörper

Unkonjugiert oder mit enzymatischen Konjugaten wie AP, Biotin, HRP oder fluoreszierenden Konjugaten aus der Alexa Fluor Familie.

Vielfalt an verschiedenen Wirten, Isotypen und Bindungsspezifitäten verfügbar.

Zu allen humanen Secondaries

Choroideremie

Produkt
Reaktivität
Klonalität
Applikation
Validierungen
Kat. Nr.
Menge
Datenblatt

Klonalität Polyclonal
Applikation WB
Validierungen
  • (1)
Kat. Nr. ABIN1440017
Menge 600 μg
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Horse, Human
Klonalität Polyclonal
Applikation WB
Validierungen
  • (1)
  • (1)
Kat. Nr. ABIN2792245
Menge 100 μL
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human
Klonalität Monoclonal
Applikation IF, IHC (p), ELISA, WB
Validierungen
  • (3)
  • (6)
Kat. Nr. ABIN562836
Menge 100 μg
Datenblatt Datenblatt

Erkunden Sie Produkte nach Ziel:

Lebersche hereditäre Optikusneuropathie (LHON)

Produkt
Reaktivität
Klonalität
Applikation
Validierungen
Kat. Nr.
Menge
Datenblatt
Reaktivität Mouse
Klonalität Polyclonal
Applikation WB
Validierungen
  • (1)
Kat. Nr. ABIN6144111
Menge 100 μL
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human
Klonalität Polyclonal
Applikation ELISA, WB
Validierungen
  • (1)
Kat. Nr. ABIN561869
Menge 50 μL
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Rat
Klonalität Polyclonal
Applikation ELISA, WB
Validierungen
  • (2)
Kat. Nr. ABIN238680
Menge 100 μg
Datenblatt Datenblatt

Erkunden Sie Produkte nach Ziel:

Retinitis pigmentosa

Produkt
Reaktivität
Klonalität
Applikation
Validierungen
Kat. Nr.
Menge
Datenblatt
Reaktivität Human
Klonalität Monoclonal
Applikation IHC, IHC (f)
Validierungen
  • (4)
Kat. Nr. ABIN6939061
Menge 100 μg
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human
Klonalität Polyclonal
Applikation FACS, IF, IHC, ELISA, WB
Validierungen
  • (7)
Kat. Nr. ABIN3030229
Menge 0.4 mL
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Cow, Dog, Guinea Pig, Horse, Human, Monkey, Rabbit
Klonalität Polyclonal
Applikation WB
Validierungen
  • (1)
Kat. Nr. ABIN6748131
Menge 100 μL
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Cow, Dog, Guinea Pig, Horse, Human, Mouse, Rabbit, Rat
Klonalität Polyclonal
Applikation WB
Validierungen
  • (1)
Kat. Nr. ABIN2789553
Menge 100 μL
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Mouse
Klonalität Polyclonal
Applikation IHC, WB
Validierungen
  • (1)
Kat. Nr. ABIN350792
Menge 100 μL
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Mouse
Klonalität Polyclonal
Applikation IHC, WB
Validierungen
  • (1)
Kat. Nr. ABIN7271760
Menge 500 μg
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human
Klonalität Polyclonal
Applikation EIA, WB
Validierungen
  • (2)
Kat. Nr. ABIN954582
Menge 0.4 mL
Datenblatt Datenblatt

Erkunden Sie Produkte nach Ziel:

Achromatopsie

Produkt
Reaktivität
Klonalität
Applikation
Validierungen
Kat. Nr.
Menge
Datenblatt
Reaktivität Mouse, Rat
Klonalität Polyclonal
Applikation IHC
Validierungen
  • (1)
Kat. Nr. ABIN1742526
Menge 50 μg
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human
Klonalität Polyclonal
Applikation ELISA, IHC
Validierungen
  • (1)
Kat. Nr. ABIN6391408
Menge 100 μg
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human
Klonalität Polyclonal
Applikation EIA, WB
Validierungen
  • (1)
Kat. Nr. ABIN951585
Menge 0.4 mL
Datenblatt Datenblatt

Erkunden Sie Produkte nach Ziel:

X-gekoppelte Retinoschisis (XLRS)

Produkt
Reaktivität
Klonalität
Applikation
Validierungen
Kat. Nr.
Menge
Datenblatt
Reaktivität Human
Klonalität Polyclonal
Applikation WB
Validierungen
  • (1)
Kat. Nr. ABIN519922
Menge 50 μg
Datenblatt Datenblatt

Erkunden Sie Produkte nach Ziel:

Usher-Typ-1B-Syndrom

Produkt
Reaktivität
Klonalität
Applikation
Validierungen
Kat. Nr.
Menge
Datenblatt
Reaktivität Human, Mouse
Klonalität Polyclonal
Applikation ELISA, IHC
Validierungen
  • (2)
  • (1)
Kat. Nr. ABIN2435036
Menge 200 μL
Datenblatt Datenblatt

Erkunden Sie Produkte nach Ziel:

Stargardt-Krankheit

Produkt
Reaktivität
Klonalität
Applikation
Validierungen
Kat. Nr.
Menge
Datenblatt
Reaktivität Human, Mouse
Klonalität Polyclonal
Applikation ELISA, IF
Validierungen
  • (3)
  • (4)
Kat. Nr. ABIN343052
Menge 100 μg
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Cow
Klonalität Monoclonal
Applikation IHC, WB
Validierungen
  • (1)
Kat. Nr. ABIN361347
Menge 100 μL
Datenblatt Datenblatt

Erkunden Sie Produkte nach Ziel:

ABCA4-Antikörper in Artikel zur Gentherapie der Stargardt-Krankheit zitiert

McClements et al. untersuchen den Einsatz eines dualen Vektoransatzes für die AAV-Gentherapie der Stargardt-Krankheit. anti-ABCA4-Antikörper (ABIN343052) zitiert in Human Gene Therapy Vol. 30, No. 5. (2019)

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Nicht-erbliche Erkrankungen des Auges

Die Erfolge in den klinischen Studien zur Gentherapie von vererbten Augenkrankheiten haben die Forschungsgemeinschaft dazu veranlasst, die Gentherapie zur Behandlung einiger der häufigsten nicht-erblichen Augenkrankheiten einzusetzen, insbesondere bei Krankheiten, für die die derzeitigen Behandlungen zwar effektiv, aber langfristig nicht nachhaltig sind, wie Glaukom, neovaskuläre altersbedingte Makuladegeneration (AMD) und diabetische Retinopathie. Obwohl diese Krankheiten mehrere Gene involvieren und komplexer und heterogener sind, gibt es Fortschritte bei der Behandlung beim Menschen.

Die häufigsten nicht erblichen Krankheiten sind:

Offenwinkelglaukom

Produkt
Reaktivität
Klonalität
Applikation
Validierungen
Kat. Nr.
Menge
Datenblatt
Reaktivität Human, Mouse, Rat
Klonalität Polyclonal
Applikation FACS, IF (cc), IF (p), IHC (fro), IHC (p), WB
Validierungen
  • (2)
  • (4)
Kat. Nr. ABIN730153
Menge 100 μL
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human, Rat
Klonalität Monoclonal
Applikation ELISA, FACS, ICC, IHC, WB
Validierungen
  • (5)
Kat. Nr. ABIN5542567
Menge 0.1 mg
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human, Rat
Klonalität Polyclonal
Applikation IHC (p), WB
Validierungen
  • (3)
Kat. Nr. ABIN2857031
Menge 100 μL
Datenblatt Datenblatt

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Altersbedingte Makuladegeneration (AMD)

Produkt
Reaktivität
Klonalität
Applikation
Validierungen
Kat. Nr.
Menge
Datenblatt
Reaktivität Human
Klonalität Polyclonal
Applikation IHC, IHC (p), WB
Validierungen
  • (1)
Kat. Nr. ABIN2616159
Menge 0.1 mg
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human
Klonalität Monoclonal
Applikation ICC, FACS, IHC, ELISA, WB
Validierungen
  • (2)
  • (8)
Kat. Nr. ABIN1098134
Menge 0.1 mg
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human
Klonalität Monoclonal
Applikation ELISA, FACS, IF, IHC, WB
Validierungen
  • (8)
Kat. Nr. ABIN1491388
Menge 0.1 mg
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human, Mouse, Rat
Klonalität Polyclonal
Applikation ELISA, IF (cc), IF (p), IHC (fro), IHC (p), WB
Validierungen
  • (3)
  • (2)
Kat. Nr. ABIN669951
Menge 100 μL
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human, Mouse, Rat
Klonalität Polyclonal
Applikation EIA, IHC (p), WB
Validierungen
  • (2)
Kat. Nr. ABIN500642
Menge 0.1 mg
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human
Klonalität Monoclonal
Applikation IA, IHC (fro), FACS, IHC (p), WB
Validierungen
  • (2)
Kat. Nr. ABIN2192047
Menge 100 μg
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Goat, Human, Mouse, Pig, Rat
Klonalität Polyclonal
Applikation ELISA, FACS, IF (p), IHC (fro), IHC (p), WB
Validierungen
  • (14)
  • (6)
Kat. Nr. ABIN727205
Menge 100 μL
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human, Mouse
Klonalität Polyclonal
Applikation IHC (p), WB
Validierungen
  • (6)
  • (3)
Kat. Nr. ABIN2855448
Menge 100 μL
Datenblatt Datenblatt

Erkunden Sie Produkte nach Ziel:

Diabetisches Makulaödem (DME)

Produkt
Reaktivität
Klonalität
Applikation
Validierungen
Kat. Nr.
Menge
Datenblatt
Reaktivität Human, Rat
Klonalität Monoclonal
Applikation ELISA, FACS, ICC, IHC, WB
Validierungen
  • (5)
Kat. Nr. ABIN5542567
Menge 0.1 mg
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human, Mouse, Rat
Klonalität Polyclonal
Applikation EIA, IHC (p), WB
Validierungen
  • (2)
Kat. Nr. ABIN500642
Menge 0.1 mg
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Goat, Human, Mouse, Pig, Rat
Klonalität Polyclonal
Applikation ELISA, FACS, IF (p), IHC (fro), IHC (p), WB
Validierungen
  • (14)
  • (6)
Kat. Nr. ABIN727205
Menge 100 μL
Datenblatt Datenblatt

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Glaukom

Produkt
Reaktivität
Klonalität
Applikation
Validierungen
Kat. Nr.
Menge
Datenblatt
Reaktivität Human, Rat
Klonalität Monoclonal
Applikation ELISA, FACS, ICC, IHC, WB
Validierungen
  • (5)
Kat. Nr. ABIN5542567
Menge 0.1 mg
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human, Rat
Klonalität Polyclonal
Applikation IHC (p), WB
Validierungen
  • (3)
Kat. Nr. ABIN2857031
Menge 100 μL
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human, Mouse
Klonalität Polyclonal
Applikation ELISA, ICC, IF, IHC, WB
Validierungen
  • (4)
Kat. Nr. ABIN6259810
Menge 100 μL
Datenblatt Datenblatt

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Diabetische Retinopathie

Produkt
Reaktivität
Klonalität
Applikation
Validierungen
Kat. Nr.
Menge
Datenblatt
Reaktivität Human
Klonalität Polyclonal
Applikation IHC, IHC (p), WB
Validierungen
  • (1)
Kat. Nr. ABIN2616159
Menge 0.1 mg
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human, Mouse, Rat
Klonalität Polyclonal
Applikation ELISA, FACS, ICC, IF (cc), IF (p), IHC (fro), IHC (p), WB
Validierungen
  • (1)
  • (5)
Kat. Nr. ABIN730798
Menge 100 μL
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human
Klonalität Monoclonal
Applikation ICC, FACS, IHC, ELISA, WB
Validierungen
  • (2)
  • (8)
Kat. Nr. ABIN1098134
Menge 0.1 mg
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human
Klonalität Monoclonal
Applikation ELISA, FACS, IF, IHC, WB
Validierungen
  • (8)
Kat. Nr. ABIN1491388
Menge 0.1 mg
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human, Mouse, Rat
Klonalität Polyclonal
Applikation ELISA, IF (cc), IF (p), IHC (fro), IHC (p), WB
Validierungen
  • (3)
  • (2)
Kat. Nr. ABIN669951
Menge 100 μL
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human, Mouse, Rat
Klonalität Polyclonal
Applikation EIA, IHC (p), WB
Validierungen
  • (2)
Kat. Nr. ABIN500642
Menge 0.1 mg
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human
Klonalität Monoclonal
Applikation IA, IHC (fro), FACS, IHC (p), WB
Validierungen
  • (2)
Kat. Nr. ABIN2192047
Menge 100 μg
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Goat, Human, Mouse, Pig, Rat
Klonalität Polyclonal
Applikation ELISA, FACS, IF (p), IHC (fro), IHC (p), WB
Validierungen
  • (14)
  • (6)
Kat. Nr. ABIN727205
Menge 100 μL
Datenblatt Datenblatt
Reaktivität Human, Mouse
Klonalität Polyclonal
Applikation IHC (p), WB
Validierungen
  • (6)
  • (3)
Kat. Nr. ABIN2855448
Menge 100 μL
Datenblatt Datenblatt

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Referenzen

Trapani, Auricchio: "Has retinal gene therapy come of age? From bench to bedside and back to bench." in: Human molecular genetics, Vol. 28, Issue R1, pp. R108-R118, (2020) (PubMed).

Gordon, Del Medico, Sander, Kumar, Hamad: "Gene therapies in ophthalmic disease." in: Nature reviews. Drug discovery, Vol. 18, Issue 6, pp. 415-416, (2019) (PubMed).

Lee, Wang, Chen, Li, Edwards, Hewitt, Liu: "Gene therapy for visual loss: Opportunities and concerns." in: Progress in retinal and eye research, Vol. 68, pp. 31-53, (2019) (PubMed).

Wang, Ling, Tu, van Wijngaarden, Dusting, Liu: "Gene therapy for diabetic retinopathy: Are we ready to make the leap from bench to bedside?" in: Pharmacology & therapeutics, Vol. 173, pp. 1-18, (2017) (PubMed).

Wang, Roberts, Liu: "Updates on Gene Therapy for Diabetic Retinopathy." in: Current diabetes reports, Vol. 20, Issue 7, pp. 22, (2020) (PubMed).

  • https://academic.oup.com/view-large/164513896
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