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Expression von CFTR kann die nasale Ladungspotentialdifferenz bei Mukoviszidosemäusen nicht ändern

Die Expression von menschlichem () in Flimmerzellen des Nasenepithels von Mäusen, die an Mukoviszidose leiden, kann ihre nasale Bioelektrik nicht verändern.

Wenn eine Gentherapie erfolgreich ist, wird eine ausreichende Menge des eingebrachten Gens in den richtigen Zelltypen exprimiert. Um die Spezifität des Gentransfers für Mukoviszidose und andere Atemwegserkrankungen zu verbessern, entwickelten Wissenschaftler der Universität von North Carolina (USA) Zelltyp-spezifische Promotoren, um sicherzustellen, daß Transgene im korrekten Atemwegszelltyp exprimiert werden.

Das Team nutzte ein -Promotorkonstrukt, um ein transgenes Mausmodell zu generieren, dass menschliches im trachealen und nasalen Epithel exprimiert. Der Anteil der -Expression war höher oder gleich dem exprimierten murinen . Die transgenen Mäuse wurden mit -Null-Mäusen gekreuzt. Hierdurch wurde getestet, ob die Expression von vom -Promotor Atemwegsdefekte kompensieren kann, die von mukoviszidoseähnlicher Cl-Absonderung und Na+-Absorption begleitet werden. Die Expression des menschlichen war jedoch nicht in der Lage, die Auswirkungen der Krankheit zu heilen.

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